推动解决“救命药”短缺问题，罕见癫痫病病友群获奖了！
9月2日，在第二届“金蜗牛奖”颁奖典礼上，罕见癫痫疾病病友群“一米阳光病友群”获得2022年度罕见病社群贡献奖。 红星新闻记者获悉，“金蜗牛奖”是由蔻德罕见病中心举办的国内首个罕见病领域的公益奖项。 相关资料显示，“一米阳光病友群”获得这一荣誉，是因为在去年12月，病友群群主闵文联合1000多个病友起草公开信，呼吁全社会关注罕见癫痫疾病“救命药”氯巴占的用药短缺问题；最终，在多方努力下，2022年6月29日，国家药品监督管理局发布相关工作方案，开展氯巴占临时进口工作，氯巴占这一曾被各地海关查处、但又被众多罕见癫痫疾病患儿亟须的治疗药物，得以合法进入国内市场。
去年11月，红星新闻以《“毒贩”母亲》为题发布独家报道后，社会各界对罕见癫痫疾病群体特定药品短缺现象给予了高度关注。
去年12月，“一米阳光病友群”1000余名患儿家属联名发出“我们的孩子需要氯巴占”的求助后，由人民日报主办的健康时报刊发了相关报道，进一步呈现了这一群体面临的困境，话题“我们的孩子需要氯巴占”登上微博热搜。
↑话题“我们的孩子需要氯巴占”登上微博热搜榜
根据健康时报报道，罕见癫痫疾病的患儿，会出现反复的癫痫发作；有的患儿每天发作几十次甚至上百次，有的患儿会出现癫痫持续状态，一发作就持续一小时以上甚至更久；有的患儿会因为抢救不及时死去。
报道指出，氯巴占是一款治疗罕见癫痫疾病的广谱抗癫痫发作药物，在超过100个国家被用作抗癫痫药物；但氯巴占在我国属于第二类精神管制药物，在国内未获批准上市销售，患儿家属只能从国外“非法”代购正规上市的氯巴占。彼时，随着海关对氯巴占药物查处力度的加大，众多患儿面临断药风险。
红星新闻记者了解到，早在2017年5月，氯巴占就作为“中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药”，被原国家卫计委等机构列入《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，但始终未见国内药企生产的氯巴占正式上市。
在此前向全社会公开的求助信中，“一米阳光病友群”的病友们说，“我们希望得到政府部门的重视，给我们一个合法的渠道，让我们这些真正需要氯巴占的孩子们，正大光明地吃上药。我们愿意合法买药、接受监管，每一个患儿家长，都不愿意冒着‘违法犯罪’的风险去获取这些救命药。”
在去年12月，国家卫健委亦公开回应媒体称：正在组织对患病群体进行摸底,了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照药品管理法有关规定，组织进行集中申请和进口，以满足患者用药需求。
今年3月29日，国家卫健委发布《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告。
6月29日，国家药品监督管理局发布《关于印发<临床急需药品临时进口工作方案>和<氯巴占临时进口工作方案>的通知》称，为进一步完善药品供应保障政策，满足人民群众对于氯巴占等国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品需求，并以此为契机形成一套较为完整的临床急需药品临时进口方案，国家卫健委、国家药品监督管理局近日印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。
↑闵文（右二）在颁奖典礼上。图片来源：蔻德罕见病中心
在陈述“一米阳光病友群”被评为2022年度罕见病社群贡献奖的获奖理由时，主办方写道：“这让我们看到了来自患者社群微小却统一有力量的声音！”
9月5日，红星新闻记者采访了“一米阳光病友群”群主闵文。他向记者表示，获评这一奖项，对于病友群而言是一种认可。
闵文介绍，他本人也是一名病友家属，11年前，其儿子在刚4个月大时被诊断为“婴儿痉挛症”（注：一种罕见癫痫疾病），“当时互联网上对这种疾病的知识普及相当少。我在给孩子看病的过程中认识了一些病友，慢慢组建起了‘一米阳光病友群’。”
目前，“一米阳光病友群”集聚了2万余名病友。在闵文看来，病友群是病友们互帮互助的一个平台，“老病友们会在群里向新病友分享经验，共享疾病治疗、用药的相关信息。”同时，闵文多年来亦认识了不少罕见癫痫疾病领域的专家、医生，他会定期邀请专家、医生来举办讲座，方便病友学习更多关于疾病的知识。
“以前病友们购买氯巴占主要是通过海外代购。但在去年下半年，随着海关政策收紧，对氯巴占药物查处力度加大，海外代购越来越难，众多患儿面临断药风险。孩子们用不上药了，药物又不能断，我们没办法了，就在去年12月发出联名求助信，我们得救助自己的孩子。”闵文说，氯巴占作为一款抗癫痫发作药物，能很好控制患儿病情发作。
闵文说，今年6月，氯巴占终于得以合法进入国内市场，这一结果，离不开社会各界的关心，也包含了病友们的付出，“病友们团结在一起，将我们遭遇的困境勇敢地说出来，令社会公众充分认识、了解，国家相关部门也关注到了，并且非常重视。”
在闵文看来，氯巴占短缺问题被社会各界关注、最终得以解决，更像是一个“偶然事件”。“除了氯巴占，还有很多罕见病药品也面临诸多困难，所以国家相关部门不仅出台了《氯巴占临时进口工作方案》，也出台了《临床急需药品临时进口工作方案》，也为其他罕见病药品的用药提供了帮助。这是一个意义蛮大的事情。”
红星新闻记者王剑强
责编邓旆光编辑潘莉